2023 年 12 月 8 日，美国联邦监管机构批准了两种新疗法。芝加哥大学医学中心科默儿童医院将成为全美首批为 12 岁及以上镰状细胞病患者提供基因疗法的医院之一。

数以千计的镰状细胞病患者都经历过血管阻塞危象（VOCs），这种危象通常很痛苦，经常需要住院治疗。这两种可能治愈疾病的新疗法有望消除血管阻塞危象，并为骨髓移植提供了一种替代方案，因为骨髓移植可能是个艰难的过程，而且即使找到匹配的捐献者，也有可能出现排斥反应。

镰状细胞病患者的基因发生突变，导致其血细胞产生有问题的血红蛋白（一种在全身输送氧气的蛋白质），并产生不正常的功能。基因疗法利用基因编辑技术来修复或弥补这种突变。

这两种新批准的基因疗法都涉及移除患者自身的干细胞，并对其进行修改，然后输回患者体内。

一种疗法是在患者的干细胞中加入新的基因副本，使其产生功能性血红蛋白。

另一种疗法是美国FDA批准的首个使用CRISPR-Cas9基因编辑技术的产品。这种疗法改变患者干细胞中现有的DNA，以“开启”一种基因，使细胞重新生产胎儿血红蛋白，而非受镰状细胞突变影响的无功能成人血红蛋白。

科默儿童医院是立即启动这种基于CRISPR的疗法的九家授权治疗中心之一。

科默儿童医院参与了镰状细胞基因疗法的临床试验，这为芝加哥大学的医生们提供了更多细胞和基因疗法的经验，以及为镰状细胞患者进行治疗的具体经验。